新華社北京2月9日電（記者彭茜）日前，美國(guó)研究人員出于“同情用藥”原則對(duì)一名新冠肺炎患者使用了尚未獲批上市的在研藥物瑞德西韋（remdesivir），患者用藥一兩天后臨床癥狀得到改善。在我國(guó)，也有類(lèi)似的用藥規(guī)定。究竟什么是“同情用藥”？它又有什么相關(guān)規(guī)定呢？

　　一款原創(chuàng)新藥從研發(fā)到上市，可能有超過(guò)十年的漫長(zhǎng)歷程。新藥上市前一般需經(jīng)歷三個(gè)階段。第一階段是藥物臨床前研究，包括確定藥物靶點(diǎn)和化合物、明確藥理作用以及制劑的初步開(kāi)發(fā)等，平均需2至4年。第二階段是臨床試驗(yàn)，這是驗(yàn)證藥物在人體內(nèi)安全性和有效性的唯一方法，也是新藥研發(fā)過(guò)程中資金和時(shí)間投入最多的環(huán)節(jié)，共三期的臨床試驗(yàn)從啟動(dòng)到完成平均需4至6年。第三階段是通過(guò)臨床試驗(yàn)后注冊(cè)上市及上市后的監(jiān)測(cè)，平均需要1至2年。

　　不過(guò)，一些重癥患者等不及藥物通過(guò)長(zhǎng)期試驗(yàn)后獲批上市，他們?cè)趪L試多種現(xiàn)有藥物無(wú)效后，希望使用可能對(duì)他們有效的在研新藥?！巴橛盟帯闭窃谶@樣的情況下“適時(shí)而生”。

　　據(jù)美國(guó)食品和藥物管理局（下稱(chēng)“藥管局”）官方網(wǎng)站介紹，“同情用藥”的原則是：對(duì)于當(dāng)下處于危及生命的情況或病情嚴(yán)重的患者，如果無(wú)其他有效療法選擇（且患者無(wú)法注冊(cè)參與臨床試驗(yàn)），可在不參加臨床試驗(yàn)的情況下使用尚未獲批上市的在研藥物。藥管局同時(shí)警告說(shuō)，使用在研藥物可能對(duì)治療有效，也可能導(dǎo)致無(wú)法預(yù)期的嚴(yán)重副作用。因此，“同情用藥”目前在美國(guó)的使用案例多是針對(duì)小規(guī)模個(gè)案病人，并未用于大規(guī)模病人群體。

　　“同情用藥”原則也在應(yīng)對(duì)傳染病疫情中發(fā)揮過(guò)作用。據(jù)世界衛(wèi)生組織網(wǎng)站介紹，為應(yīng)對(duì)埃博拉疫情，剛果（金）的倫理委員會(huì)2018年6月就在“同情用藥”框架下，批準(zhǔn)對(duì)該國(guó)埃博拉出血熱患者使用5種在研藥物。當(dāng)年10月，有66名患者使用了其中一種在研藥物。不過(guò)世衛(wèi)組織的指導(dǎo)原則也要求“同情用藥”僅適用于臨床試驗(yàn)無(wú)法立刻展開(kāi)的情況。

　　我國(guó)也有類(lèi)似“同情用藥”的規(guī)定。2019年8月新修訂的《中華人民共和國(guó)藥品管理法》第二十三條規(guī)定：“對(duì)正在開(kāi)展臨床試驗(yàn)的用于治療嚴(yán)重危及生命且尚無(wú)有效治療手段的疾病的藥物，經(jīng)醫(yī)學(xué)觀(guān)察可能獲益，并且符合倫理原則的，經(jīng)審查、知情同意后可以在開(kāi)展臨床試驗(yàn)的機(jī)構(gòu)內(nèi)用于其他病情相同的患者?！?/p>

　　相關(guān)專(zhuān)家指出，需要注意的是，我國(guó)規(guī)定該準(zhǔn)則僅適用于“在開(kāi)展臨床試驗(yàn)的機(jī)構(gòu)內(nèi)”使用，而并非全國(guó)所有醫(yī)療機(jī)構(gòu)均可推而廣之，相對(duì)較為慎重。

　　此次獲批在我國(guó)開(kāi)展臨床試驗(yàn)的瑞德西韋是美國(guó)吉利德科技公司的在研藥物，主要用于治療埃博拉出血熱和中東呼吸綜合征等疾病，尚未在全球任何國(guó)家獲批上市。美國(guó)研究人員此前在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》報(bào)告了一名新冠肺炎患者在使用該藥后臨床癥狀得到改善。研究人員也指出，需進(jìn)一步臨床試驗(yàn)以確定這種抗病毒藥物的安全性和有效性。

　　由于“同情用藥”多適用于無(wú)法參與臨床試驗(yàn)的個(gè)案，面對(duì)大規(guī)模人群，先開(kāi)展臨床隨機(jī)對(duì)照雙盲試驗(yàn)是更為穩(wěn)妥的方法。在科技部、國(guó)家衛(wèi)健委、國(guó)家藥監(jiān)局等多部門(mén)支持下，瑞德西韋已完成臨床試驗(yàn)的注冊(cè)審批工作，參與臨床試驗(yàn)的首批新冠肺炎重癥患者6日開(kāi)始接受用藥。美國(guó)國(guó)家醫(yī)學(xué)圖書(shū)館辦的臨床試驗(yàn)登記查詢(xún)網(wǎng)站ClinicialTrails顯示，該臨床試驗(yàn)預(yù)計(jì)4月27日結(jié)束。

　　相關(guān)專(zhuān)家認(rèn)為，此次瑞德西韋快速在我國(guó)獲批開(kāi)展臨床試驗(yàn)，屬于“特事特辦”，走了快速審批通道，力度并不比“同情用藥”小。

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責(zé)任編輯： 尹世杰